Malgré tous les progrès réalisés dans l’amélioration des soins portés aux malades, il existe encore de nombreuses maladies pour lesquelles il n'existe pas de traitement, ou dont les traitements existants ne sont pas optimisés. Les chercheurs et médecins oeuvrent pour trouver de nouveaux traitements efficaces et sûrs, mais aussi de nouvelles utilisations à des traitements déjà connus, de nouvelles méthodes de diagnostic ou de nouvelles techniques et matériels d’investigation. Mais avant de proposer ces traitements à l’ensemble des malades, des études préalables très contrôlées sont nécessaires chez l’homme.
Après les phases de recherche en laboratoire et sur les animaux, qui permettent d’évaluer l’activité d’un produit et sa toxicité, des études cliniques, c'est-à-dire chez l'homme sont réalisées pour évaluer et préciser la sécurité d’emploi, le devenir du produit dans l’organisme (études de phase I chez l’homme sain) et confirmer l'efficacité thérapeutique de la molécule sur une maladie donnée (études de phase II et III chez la personne malade). Ces études sont obligatoires pour obtenir une autorisation de mise sur le marché de la part des autorités de santé.
Tous les médicaments, existants ou à venir, ont fait et feront l’objet d’études cliniques.
